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分子標的薬とは?

ぶんしひょうてきやく

分子標的薬とは、がん細胞などの病変した細胞に特有のタンパク質や遺伝子を狙い打ちにして働く、精密な作用機序を持つ治療薬のことです。

分子標的薬(ぶんしひょうてきやく)とは、がんをはじめとする疾患の発症・増殖に関わる特定の分子(タンパク質・受容体酵素遺伝子産物など)を標的として、選択的に作用するよう設計された医薬品の総称です。従来の抗がん剤(細胞毒性抗がん剤)が増殖の速い細胞全般を攻撃するのとは異なり、病変細胞に固有の分子を狙うため、副作用が相対的に少ない点が特徴です。

分子標的薬は主に以下のカテゴリーに分類されます。

  • 低分子化合物:細胞内に入り込み、異常なタンパク質の酵素活性を阻害する(例:イマチニブ)
  • モノクローナル抗体:がん細胞表面の特定の抗原に結合し、免疫系を介した攻撃や増殖シグナルの遮断を行う(例:トラスツズマブ、ベバシズマブ)
  • 抗体薬物複合体(ADC):抗体に細胞毒性物質を結合させ、標的細胞へ直接届ける

代表的な適用例として、慢性骨髄性白血病に対するBCR-ABL阻害薬、HER2陽性乳がんに対する抗HER2抗体、肺がんにおけるEGFR変異を標的とした薬剤などがあります。治療前に遺伝子検査でがん細胞の変異を確認し、適切な薬剤を選択する「コンパニオン診断」と組み合わせることで、より高い治療効果が期待できます。分子標的薬はがん治療を「精密医療(プレシジョンメディシン)」へと転換させた中心的技術であり、現在も新たな標的分子の探索と薬剤開発が進んでいます。

使い方・例文

肺がんの治療では、まず遺伝子検査でEGFR変異やALK融合遺伝子の有無を調べ、陽性であれば対応する分子標的薬を選択します。このように、がんの「弱点」を狙う精密な治療法として説明される場面で登場します。

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