クリスパーキャスナインとは？

CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）は、特定のDNA配列を標的として切断・改変できる高精度なゲノム編集ツールです。CRISPRは「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（規則的な間隔を持つ短い回文配列の繰り返し）」の略で、もともとは細菌が外来ウイルスのDNAを記憶・排除するために持つ免疫機構に由来します。

仕組みのポイントは二つの要素です。まず「ガイドRNA」が目的の遺伝子配列に相補的に結合し、目的地へ誘導します。次に「Cas9タンパク質」がその部位のDNA二本鎖を切断します。切断後は細胞の修復機構を利用して、遺伝子を壊したり、新しい配列を挿入したりする編集が可能です。

CRISPR-Cas9 が革命的とされる理由は以下の通りです。

• 設計が比較的シンプルで、ガイドRNAを変えるだけで異なる遺伝子を狙える
• 従来のゲノム編集手法（ジンクフィンガーヌクレアーゼ、TALENなど）に比べてコスト・時間が大幅に削減できる
• 動植物・微生物を問わずほぼあらゆる生物のゲノムに適用可能

応用範囲は医療（遺伝性疾患の治療研究・がん免疫療法）、農業（病害耐性作物の開発）、基礎研究（遺伝子機能の解析）など幅広く、2020年にはジェニファー・ダウドナとエマニュエル・シャルパンティエがノーベル化学賞を受賞しました。一方、ヒト胚への応用に関しては倫理的議論が続いています。